【FDA】在醫療器械的法規遞交中利用真實世界證據（附示例）
美國食品藥品監督管理局（FDA）保護和促進公眾健康的多種方式之一是確保醫療器械的安全性和有效性，確?；颊吣軌蚣皶r使用醫療器械并推進醫療器械創新。對于醫療產品的保薦人，長期以來一直認為從前瞻性隨機對照試驗中提供數據可以證明受管制產品的安全性和有效性。但對于許多醫療器械，與器械或疾病狀況相關的實際限制要求對前瞻性隨機對照試驗采用替代方法，并需要增加試驗設計和統計分析的靈活性。
隨著電子病歷，注冊表，醫療索賠，藥房數據以及可穿戴設備和移動技術的反饋等真實世界數據（RWD）來源的可用性不斷提高，增強了生成可靠的真實世界證據（RWE）的潛力，從而支持FDA的監管決定。RWE是有關通過RWD分析得出的醫療產品的用法、收益和風險的臨床證據。通過RWD / RWE可以更清楚地證明醫療產品的真實臨床性能，因為受控的臨床試驗通常無法評估產品在潛在用戶的整個臨床實踐中的所有應用。
CDRH的RWD和RWE經驗
FDA的設備與放射衛生中心（CDRH）在2017年關于使用真實證據支持醫療設備監管決策的指南中，闡明了如何評估RWD的相關性和可靠性，以確定它們是否可以生成用于FDA的醫療器械監管決策的RWE類型。。
可以利用RWE將新產品推向市場，也可以來評估現有產品用于新用途的安全性和有效性，以及評估產品在投放市場后的持續有效性和安全性。最近的分析證明了CDRH的經驗，它說明了監管決策中已使用的廣泛RWE。今天，CDRH發布了該分析的結果，其中包括RWE支持的90種可公開獲得的有關不同類型監管文件的示例。這些示例來自整個CDRH以及整個醫療器械整個產品生命周期的完整連續體，但并未包括所有依賴RWE的詳盡清單。
利用RWE的諸多數據源和機會
醫療設備（包括移動應用程序）的創新產生了新的數據源，包括設備本身。例如，某些自動體外除顫器（AED）在使用過程中會收集數據，在某些情況下，醫院外使用的設備收集的數據會在AED的上市前申請中提交（請參閱P160012，P160032和P160033）。在另一個示例中，對來自15,000名在美國境外使用了移動應用程序的女性數據進行了分析，從而支持了De Novo對避孕用移動軟件應用程序的分類請求（請參閱DEN170052）。
如果設計正確，醫療設備注冊中心可以提供高質量的RWE。例如，來自美國創傷外科主動脈閉塞手術復蘇協會的數據和急性護理手術注冊處是支持對大血管閉塞導管適應癥進行修改的主要臨床證據來源（請參閱K170411）。醫療設備注冊表中的數據匯總還可以提供持續的設備安全監視以及有效性的額外證據，以滿足上市后數據收集要求。例如，為擴大供體肺部便攜式體溫灌注系統的使用而進行的上市前批準（PMA）補充的批準條件，包括使用器官共享聯合注冊網絡（UNOS）進行的兩項批準后研究。一項研究在UNOS數據庫中長期跟蹤了上市前臨床試驗患者，另一項研究利用UNOS注冊中心收集批準后接受治療的一組患者的數據（請參閱P160013 / S002）。
FDA依靠RWE來支持監管決策，以幫助加快患者獲得促進公共衛生的創新的機會。FDA還將繼續拓寬和改善在許多類型的設備上利用RWE的機會。國家衛生技術評估系統（NEST）可以幫助實現這一目標。FDA正在努力建立NEST，以整合來自臨床注冊，電子健康記錄和醫療賬單索賠的數據，以收集有關醫療器械更全面的安全性和有效性證據。
在審查RWE以支持監管決策時，FDA依靠科學可靠的方法和方法來確定所提交的RWE是否具有足夠的質量來支持監管決策。利用RWE，CDRH可以更及時地訪問更廣泛，更豐富的安全信息集，從而更好地保護美國公眾，并告知我們對整個產品生命周期的監督。通過釋放RWE的力量，我們可以加快醫療產品的開發速度，并在不影響患者安全的前提下，為需要它們的患者帶來更快，更高效的新創新和進步。
我們邀請利益相關者查看此處突出顯示的選定示例，以便更好地了解RWE的應用范圍及其廣泛適用性。
原文作者：CDRH設備與放射衛生中心主任Jeff Shuren，醫學博士和J.D.，以及CDRH產品評估與質量辦公室，臨床證據與分析辦公室主任，DanielCaños，醫學博士。
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